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Próxima ola de investigaciones sobre el cerebro

El Dementia Discovery Fund ha invertido en 16 compañías buscando nuevas alternativas.


spinner image Científico con una placa de petri con la imagen de un cerebro
Getty Images

Barbara Tate, una neurocientífica con una distinguida trayectoria en investigación médica, tiene algunas teorías audaces y novedosas sobre las causas y curas de la demencia. Ella y sus colegas tienen ideas igualmente audaces sobre cómo probar sus teorías. Pero realizar la investigación requiere mucho dinero, que su compañía de un año de fundada, Tiaki Therapeutics en Cambridge, Massachusetts, no tiene.

Tiaki existe hoy por una razón: es apoyada por el Dementia Discovery Fund (DDF). Este fondo de inversión londinense se creó en octubre del 2015 para proporcionar dinero a pequeñas empresas que buscan descubrir nuevas terapias para frenar o retrasar el inicio de la enfermedad de Alzheimer y otros tipos de demencia; una enfermedad neurológica incapacitante que hasta ahora ha demostrado ser resistente a todo excepto a los tratamientos temporales para síntomas individuales. 

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El DDF acaba de lograr un hito importante: alcanzar el objetivo de financiación de $350 millones, gracias en gran parte a una inversión de $60 millones de AARP, anunciada en junio. Su objetivo original se fijó en casi $200 millones. "Subimos el límite debido al gran interés en lo que estamos haciendo y la posibilidad de que hagamos más", explica Kate Bingham, socia directora de SV Health Investors, el fondo de capital de riesgo para la salud seleccionado para administrar el DDF.

Innovación necesaria 

No es ningún misterio por qué hay tanto interés. Alrededor de 50 millones de personas en todo el mundo padecen de demencia, y se espera que esa cifra aumente a 131.5 millones para el año 2050. El costo de tratar la demencia en todo el mundo alcanzó un estimado de $818,000 millones en el 2015 y está aumentando casi un 16% anual. Cualquier medicamento innovador contra la demencia proporcionaría esperanza a los pacientes de todo el mundo, y costaría miles de millones de dólares. Estos "podrían ser los medicamentos más importantes del mundo", afirma Bingham.

Es por eso que compañías como Tiaki son de gran interés para el DDF. Tiaki se centra en las células microgliales, que desempeñan diversas funciones para mantener sano el sistema nervioso central. Por ejemplo, estas células buscan constantemente señales de inflamación, explica Tate, quien ejerce como directora ejecutiva en funciones de la compañía. Si se detecta, las células microgliales abandonan todas sus otras tareas para combatirla. Pero en algunas personas mayores, una vez que la inflamación desaparece, la microglía no reanuda completamente las otras funciones. Esto, según los científicos de Tiaki, puede ser una causa de demencia. 

Para probar esta teoría, Tiaki ha desarrollado una "placa de cultivo celebral", una matriz de todas las células cerebrales, incluida la microglía, que imita a la materia gris humana. Los productos químicos se pueden analizar en la matriz para encontrar medicamentos que pueden desencadenar procesos que lleven a la microglía a que vuelva a ser completamente funcional después de que desaparezca la inflamación.

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Apoyo del Gobierno

El DDF fue una idea original de David Cameron, ex primer ministro del Reino Unido y defensor durante mucho tiempo de promover la investigación sobre la demencia. En diciembre del 2013, cuando Cameron presidió una cumbre del G-8, utilizó la reunión anual de las naciones industriales más grandes del mundo para hacer de la lucha contra la demencia una prioridad global, señala Nick Seddon, quien fuera en ese momento asesor especial de Cameron para las ciencias de la salud y la vida. Como resultado, los estados miembros establecieron el World Dementia Council (Consejo Mundial de Demencia), que ayudó a dar forma al DDF.

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Seddon trabajó con varias agencias del Gobierno del Reino Unido y el banco de inversión J.P. Morgan para encontrar el mejor modelo para la iniciativa. Optaron por un fondo de inversión comercial, con un capital inicial de £15 ­millones de libras (alrededor de $20 millones en dólares de hoy) del Tesoro del Reino Unido.

"Creemos que el enfoque óptimo combinaría a diferentes inversores", señala Seddon. La mezcla final ahora incluye siete compañías farmacéuticas, incluidas Eli Lilly, Johnson & Johnson y GlaxoSmithKline; Bill Gates, quien donó $50 millones en el 2017; varias organizaciones sin fines de lucro, incluidas AARP y Alzheimer's Research UK; United Healthcare Group; Quest Diagnostics y una firma de capital privado.

El fondo es en la forma de la denominada inversión de impacto, en la que el objetivo no es solo el rendimiento financiero, sino también el logro de resultados que ayuden a la sociedad de forma mensurable. "La investigación sobre el cáncer como campo se ha beneficiado enormemente de la inversión de impacto", afirma Laurence Barker, director de negocios del DDF. Ha resultado en muchos medicamentos efectivos para diferentes tipos de cáncer. Al mismo tiempo, "las fuerzas del mercado ahora pueden demostrar una justificación clara para la inversión privada en este campo".  La forma en que los inversores del DDF utilizan cualquier ganancia futura depende, por supuesto, de ellos. Y estos beneficios financieros, si llegan, probablemente estén a muchos años de distancia. Sin embargo, afirma Barker, muchos inversionistas "han indicado un compromiso de largo plazo con la investigación sobre la demencia, por lo que pueden utilizar las ganancias para seguir invirtiendo en esta área". En AARP, cualquier ganancia derivada de su inversión en el DDF será reinvertida en su trabajo permanente de misión social.

Nuevos enfoques 

Antes del lanzamiento del fondo, la industria y los expertos académicos convencieron a Seddon de que necesitaban financiar nuevas ideas y métodos. "La investigación sobre la demencia no estaba identificando los objetivos correctos, y no había suficiente atención en terapias nuevas", señala.

Durante años, la hipótesis predominante ha sido que la causa raíz del Alzheimer­ (que representa hasta el 80% de los casos de demencia) es la beta amiloide, una proteína que se puede acumular como una placa pegajosa en el cerebro. Por ello, se han gastado miles de millones de dólares en desarrollar medicamentos que puedan impedir que la placa se forme o eliminarla una vez que comience a acumularse. Pero ninguno ha tenido ningún efecto en detener o desacelerar la enfermedad. 

Por lo tanto, el DDF está mirando en nuevas direcciones, como el financiar la investigación que utiliza datos genéticos y nuevas tecnologías de diagnóstico; por ejemplo, nuevas técnicas de imágenes cerebrales y el uso de biomarcadores para hacer seguimiento a la actividad cerebral. El objetivo es determinar las causas de la demencia más allá de la hipótesis del amiloide, por lo que estas causas se pueden atacar con nuevas terapias.

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Tiaki, por ejemplo, se centra en la microglía. Otra compañía que el DDF ha financiado, Alector, utiliza datos genéticos para encontrar anticuerpos que puedan "aprovechar el propio sistema inmunológico del paciente para combatir la enfermedad", señala Bingham. Alector ya está logrando progreso: Una compañía farmacéutica grande invirtió recientemente $225 millones para ayudar a llevar dos medicamentos a ensayos clínicos iniciales el próximo año. 

Hasta el momento, el DDF ha realizado 17 inversiones, utilizando aproximadamente el 30% de sus fondos. El plan es hacer aproximadamente 40 inversiones en total.

Dado que el desarrollo de medicamentos es un esfuerzo complejo y costoso, todas las investigaciones financiadas por el DDF se basan en ciencia rigurosa. Es "esencial que iniciemos cualquier programa con la justificación más sólida posible y el equipo científico más fuerte posible", afirma Barker. 

Para hacer cumplir ese rigor, el DDF cuenta con una junta asesora que incluye a neurocientíficos de cada uno de los siete inversores farmacéuticos, así como al director científico de Alzheimer's Research UK. Barker agrega: "Muchas de las inversiones que hemos realizado se basan en descubrimientos hechos por instituciones académicas de primera línea", incluidas Harvard, Stanford y Yale. 

El objetivo final es, para el 2030, descubrir al menos tres medicamentos que proporcionen datos iniciales en ensayos clínicos en humanos que demuestren una sólida evidencia de que funcionan. 

En última instancia, Bingham visualiza un momento en que un simple análisis de sangre pueda revelar si una persona es propensa a desarrollar demencia. Entonces, para aquellos que están en mayor riesgo, la intervención temprana debe mantener la enfermedad alejada por muchos años. Esa no es una cura completa. Pero está cerca.

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