Nuevo tratamiento para la enfermedad de células falciformes

La nativa de Pittsburgh Michelle Parr nunca se rindió ante el misterioso dolor y la profunda fatiga que comenzaron en su infancia. "Simplemente me forzaba a mí misma a seguir", dice Parr, de 56 años. Durante su primer embarazo, a los 25 años, descubrió que tenía betatalasemia falciforme, una forma de la enfermedad de células falciformes (ECF).

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Esta enfermedad genética mortal hace que los glóbulos rojos muten en forma de hoz. Las células deformadas pueden romperse o bloquear los vasos sanguíneos, lo cual aumenta el riesgo de infecciones graves y de que los órganos se dañen. La enfermedad de células falciformes reduce la expectativa de vida a 54 años, 24 años menos que la media nacional, y afecta mayormente a afroamericanos e hispanos. Hasta hace tres años, los únicos tratamientos eran la reutilización de un medicamento contra el cáncer llamado hidroxiurea, cargado de efectos secundarios, y un procedimiento de trasplante de médula ósea poco utilizado.

En el 2014, el doctor Ted W. Love leyó un estudio sobre un medicamento experimental para la enfermedad de células falciformes. "Iba en avión de camino a Seattle y pensé que tenía que investigar eso", dice Love, de 62 años, quien se convirtió en presidente y director ejecutivo de la empresa de biotecnología Global Blood Therapeutics. "Cuando era estudiante de medicina y residente en la década de 1980, vi que trataban a las personas con la enfermedad de células falciformes como si fueran drogadictas", dice. "Reconocí la discriminación cuando la vi. Eso fue una gran inspiración para mí". 

Ese fármaco, Oxbryta (voxelotor), impide que la hemoglobina en el interior de los glóbulos rojos se pegue y que las células adopten forma de hoz. La FDA aprobó Oxbryta y otro medicamento contra las células falciformes, Adakveo, en el 2019, un momento decisivo importante.

En un estudio realizado en el 2021 con 274 personas de 12 a 65 años que padecían ECF, entre el 72 y el 89% de quienes tomaron el medicamento tuvieron un aumento significativo de la hemoglobina y menos episodios de anemia grave. Al 74% se los calificó como moderadamente o muy mejorados, en comparación con el 47% de los que se encontraban en el grupo de placebo.

Parr forma parte de un número cada vez mayor de adultos que viven hasta los 50, 60, 70 años y más con la enfermedad de células falciformes. No ha sido fácil. "Por Dios, ha sido duro", dice Parr, que a los 40 años aterrizaba en el hospital cuatro veces al año para recibir transfusiones de sangre y oxígeno, y tenía que quedarse hasta una semana cada vez. 

Cuando su hematólogo le habló de un ensayo clínico en el 2017 sobre el medicamento experimental, se apuntó. "Empecé a sentirme mejor en solo unos días", dice. Al tener más energía y menos dolor, pudo formarse como defensora de salud comunitaria y trabajar durante varios años para un grupo de concienciación sobre la ECF en Pittsburgh. "Veo un signo de esperanza de cara al futuro", dice.