Vida Sana
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Si hay algo que el neurocientífico Kasper Roet siente en estos días, es optimismo.
QurAlis, la compañía de biotecnología con sede en Cambridge, Massachusetts, que él cofundó en el 2016, introdujo recientemente dos fármacos candidatos para el tratamiento de la ELA en ensayos clínicos de fase inicial.
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Aunque funcionan de diferentes maneras —una aumenta los niveles de una proteína importante, la otra activa un canal de potasio— ambas terapias tienen el mismo objetivo: proteger contra el deterioro y la muerte de las células nerviosas motoras en el cerebro y la médula espinal. Esta característica distintiva de la ELA lleva a muchos de sus síntomas, incluidos los espasmos musculares, la debilidad muscular y la dificultad para masticar, tragar y, finalmente, respirar.
Si todo va de acuerdo con el plan, los dos medicamentos experimentales podrían ayudar a crear una lista corta de tratamientos disponibles para esta rara pero devastadora enfermedad que afecta a aproximadamente 5,000 personas en Estados Unidos anualmente. Según el Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares, la ELA, también conocida como la enfermedad de Lou Gehrig, no tiene cura, y la mayoría de las personas que la padecen viven solo de tres a cinco años después de que aparecen los síntomas.
Los investigadores esperan que eso cambie pronto.
“Creo que estábamos en una situación diferente a la del pasado”, dice Roet, director ejecutivo de QurAlis, que lanzó junto con dos investigadores y profesores de Harvard especializados en células madre. “En realidad, entendemos la enfermedad mucho mejor ahora”.
Una cosa que ha llevado a una mejor comprensión es la capacidad de estudiar la enfermedad en un laboratorio, utilizando modelos de células madre adultas de pacientes con ELA. Esto permitió que los fundadores e investigadores de QurAlis señalaran diferentes factores desencadenantes de la enfermedad, que en la mayoría de las personas ocurre al azar, y diseñaran terapias de precisión que apuntaran a los mecanismos defectuosos y “llevaran las células enfermas a un estado saludable”, explica Roet. “Esto es realmente lo esencial para QurAlis”, dice sobre el enfoque de la empresa.
Los beneficios potenciales de los medicamentos de QurAlis podrían extenderse más allá de los síntomas motores de la ELA. Aproximadamente la mitad de las mutaciones genéticas que pueden causar ELA también pueden causar demencia frontotemporal (DFT) y su biología está vinculada, dice Roet. La ELA y la DFT se consideran un trastorno del espectro, y algunas personas en ese espectro pueden tener ELA combinada con DFT en diversos grados, según la ALS Association.
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